Pentru prima dată, oamenii de știință pot elimina boala genetică a embrionilor

Bolile genetice moștenite pot avea zile libere: cercetătorii de la Oregon Health & Science University au reușit să repare mutația unui embrion pentru a preveni cardiomiopatia hipertrofică, o afecțiune cardiacă potențial fatală, prin manipularea genelor. .

Tehnica folosită de geneticieni se numește CRISPR-Cas9, care, deși trebuie să fie îmbunătățită, s-a dovedit deja sigură, mai ales în legătură cu posibile modificări în alte părți ale ADN-ului embrionului. Este a doua oară când a fost utilizat CRISPR, dar prima care a reușit.

Embrioni dezvoltați fără boli de inimă Anomalie

Gena mutantă MYBPC3 a fost eliminată din încărcarea genetică a materialului seminal după fertilizare, ajungând la o rată de succes de 72, 4%, adică din 58 de embrioni generați, 42 au fost liberi să dezvolte boala. Anterior, numai fertilizarea in vitro putea corecta unele anomalii genetice, dar în aceste cazuri, rata de eficiență a fost de 47, 4%.

Oamenii de știință estimează că 10.000 de boli umane ar putea fi rezultatul modificării genetice a unei singure gene. Dacă noua tehnică de manipulare atinge niveluri chiar mai mari de „remediere” genetică, este posibil ca unele dintre aceste boli să dispară în viitor! Misto, nu?